Ghép lần lượt gan và tế bào gốc tạo máu từ mẹ cho bệnh nhi bị xơ gan tiến triển… Ca đầu tiên tại Hàn Quốc thành công trong việc tạo ra “Dung nạp miễn dịch”
“Giờ đây con có thể thỏa thích chạy nhảy mà không cần uống thuốc nữa.” Yoo Eun-seo (Nữ, 13 tuổi), cô bé đã chiến đấu với căn bệnh nan y hiếm gặp mang tên Hội chứng tăng bạch cầu ái toan (Hypereosinophilic Syndrome, HES) suốt 8 năm ròng, đã tìm lại được cuộc sống bình thường và duy trì sức khỏe mà không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch, nhờ vào phương pháp điều trị mới: ghép lần lượt gan và tế bào gốc tạo máu từ mẹ.
Gần đây, nhóm nghiên cứu gồm Giáo sư Kim Hye-ri (Khoa Huyết học – Ung bướu Nhi), Giáo sư Oh Seok-hee (Khoa Nhi) và Giáo sư Namgoong Jeong-man (Khoa Ngoại Nhi) thuộc Bệnh viện Asan Seoul thông báo đã thành công trong việc tạo ra “Dung nạp miễn dịch” (Immune Tolerance). Cụ thể, sau khi ghép gan và tế bào gốc tạo máu bán phù hợp (haplo-identical) từ mẹ cho bé Eun-seo – người đã bị xơ gan tiến triển do hội chứng tăng bạch cầu ái toan, chức năng gan và chức năng tạo máu của bệnh nhi vẫn duy trì bình thường ngay cả khi đã ngưng hoàn toàn thuốc ức chế miễn dịch.
Hội chứng tăng bạch cầu ái toan là căn bệnh mà trong đó bạch cầu ái toan (một loại bạch cầu) tăng sinh bất thường trong máu và tấn công các cơ quan nội tạng chính. Trường hợp của Eun-seo, bạch cầu ái toan tập trung tấn công gan, dẫn đến xơ gan (tế bào gan bị xơ cứng) và suy gan, khiến việc ghép gan là điều không thể tránh khỏi.
Mặc dù tại Hàn Quốc đã có một số báo cáo về việc tạo dung nạp miễn dịch qua ghép gan và tế bào gốc tạo máu tuần tự ở bệnh nhân người lớn, nhưng đây là trường hợp thành công đầu tiên trong nước ở bệnh nhân nhi – đối tượng có hệ miễn dịch phức tạp hơn và nguy cơ biến chứng sau ghép cao hơn người lớn, đặc biệt là với các bệnh nan y hiếm gặp như hội chứng tăng bạch cầu ái toan. Đây được đánh giá là một thành tựu rất hiếm gặp trên toàn thế giới.
Các tế bào miễn dịch thường coi tạng được ghép từ bên ngoài là “kẻ xâm nhập” và tấn công chúng. Để ngăn chặn phản ứng đào thải này, bệnh nhân ghép tạng phải uống thuốc ức chế miễn dịch suốt đời. Phương pháp điều trị lần này có ý nghĩa to lớn ở chỗ: bằng cách ghép tế bào gốc tạo máu của cùng một người hiến tặng sau khi ghép gan, đội ngũ y tế đã tái thiết lập hệ thống miễn dịch của bệnh nhân, từ đó đồng thời đạt được hai mục tiêu: điều trị tận gốc bệnh nan y và đạt được sự dung nạp miễn dịch.
Eun-seo được chẩn đoán mắc hội chứng tăng bạch cầu ái toan vào năm 2017 và đã trải qua quãng thời gian điều trị đầy gian khổ với nhiều lần phẫu thuật, bao gồm phẫu thuật làm hậu môn nhân tạo do thủng ruột non. Các bạch cầu ái toan tăng sinh bất thường liên tục tấn công gan dẫn đến xơ gan. Đến năm 2023, bệnh nhi bị xuất huyết do giãn tĩnh mạch thực quản, và năm 2024 xuất hiện các biến chứng suy gan như cổ trướng, buộc phải tiến hành ghép gan.
Tuy nhiên, do nguyên nhân gốc rễ của bệnh nằm ở sự bất thường của tủy xương nơi sản sinh ra các bạch cầu ái toan, nên việc chỉ ghép gan đơn thuần khó có thể chữa khỏi bệnh hoàn toàn. Vì vậy, đội ngũ y tế đã tiến hành ghép gan từ người mẹ vào tháng 8 năm 2024, tiếp đó vào tháng 2 năm 2025, tiếp tục ghép tế bào gốc tạo máu ngoại vi bán phù hợp (Haplo-PBSCT) từ cùng người hiến là mẹ.
Việc ghép tuần tự gan và tế bào gốc tạo máu từ cùng một người hiến mang ý nghĩa miễn dịch học quan trọng. Hệ thống miễn dịch của bệnh nhân, được hình thành mới từ tế bào gốc của người mẹ, sẽ nhận diện lá gan đã được ghép trước đó của người mẹ là “của chính mình” chứ không phải “tạng ngoại lai”. Kết quả là cơ thể đạt trạng thái dung nạp miễn dịch, nơi các tế bào miễn dịch không tấn công tạng ghép, cho phép bệnh nhân hoàn toàn ngưng sử dụng thuốc ức chế miễn dịch vốn phải uống cả đời.
Mẹ của Eun-seo, cô Park (tên giả), chia sẻ: “Trước đây, vì phải nhịn ăn trước và sau khi uống thuốc ức chế miễn dịch nên Eun-seo không thể thoải mái ăn quà vặt cùng bạn bè, điều đó làm tôi rất đau lòng. Giờ đây, con có thể ăn bất cứ món gì mình thích và vui chơi chạy nhảy mà không cần dùng thuốc, cảm giác như một giấc mơ vậy. Tôi xin chân thành cảm ơn các y bác sĩ đã mang lại một tương lai khỏe mạnh cho Eun-seo.”
Eun-seo đã hoàn toàn ngưng thuốc ức chế miễn dịch vào tháng 10 năm 2025. Kết quả sinh thiết gan gần đây cho thấy các chỉ số đều bình thường. Đặc biệt, kết quả xét nghiệm xác nhận trạng thái “Chimera hoàn toàn từ người hiến” (Full Donor Chimerism – tỷ lệ tế bào của người hiến cư trú trong cơ thể bệnh nhân), nghĩa là các tế bào máu của Eun-seo đã được thay thế 100% bằng tế bào của mẹ, không còn sản sinh ra các bạch cầu ái toan bất thường nữa.
Giáo sư Kim Hye-ri, Khoa Huyết học – Ung bướu Nhi Bệnh viện Asan Seoul, cho biết: “Tôi hy vọng trường hợp này – đạt được đồng thời việc điều trị tận gốc bệnh nan y hiếm gặp và tạo dung nạp miễn dịch sau ghép thông qua quy trình ghép tuần tự gan và tế bào gốc tạo máu – sẽ trở thành niềm hy vọng mới cho các bệnh nhi đang chịu đựng những nỗi đau tương tự.”
